戈洛迪尔森(CAS#1422959-91-8)
产品
Golodirsen 的作用原理是诱导跳过肌营养不良蛋白前 mRNA 中的第 53 号外显子。它是一种反义寡核苷酸药物，具有磷酸二酰胺吗啉寡聚体（PMO）化学特性。
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